研究人员说,对急性成淋巴细胞性白血病(ALL)、急性髓样白血病(AML)患儿和急性白血病成年病人,第一种脱氧腺苷酸模拟物Clofarabine,在耐受性好的剂量时很有治疗希望。
尽管白血病的治疗取得了一些进步,但抵抗性的形成仍是儿童死于癌症的主要原因,因此必需寻找新的抗白血病药物和治疗方法。在以前的一个试验中,clofarabine对成年淋巴细胞增生性疾病和急性白血病人的作用令人鼓舞,根据这一结果,美国田纳西州圣犹太儿童医院的吉哈(SimaJeha)和同事用该药在顽固和复发白血病的患儿中进行了I期试验。
25位病人(17例ALL,8例AML)参加了本研究,多数以前曾接受过大量治疗。36%进行了干细胞移植。开始病人接受了clofarabine输液(11.25mg/m2,每天一小时,连续5天),每2-6周根据毒性和反应重复该疗程。然后是3+3的I期设计,患儿以低于成人剂量的安全量开始,再增加30%,直至确定儿童最大耐受量(MTD)。结果表明,MTD是52mg/m2/天x5天,这时病人体内的药物水平6-19mM,可完全抑制DNA合成。总治疗反应率为32%,5人完全缓解,3人部分缓解。剂量限制性毒性包括可逆的肝毒性和皮疹(70mg/m2/天x5天)。
作者说,这些结果表明clofarabine治疗儿科白血病人可能比cladribine更有效。“与cladribine不同的是,clofarabine对AML和ALL都有效,而且能在门诊短时输液”,他们说。详见《血液》杂志(Blood2003Oct9)上“clofarabine对晚期白血病患儿有效”一文。
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